Essai de cellules souches pour la condition des yeux pour aller de l’avant


“Les médecins britanniques mènent le premier essai de cellules souches embryonnaires en Europe”, rapporte BBC News. Les médecins du Moorfields Eye Hospital de Londres ont reçu le feu vert pour réaliser le premier essai clinique en Europe utilisant des cellules souches embryonnaires humaines (cellules d’embryons précoces qui ont le potentiel de se transformer en n’importe quel type de cellule corporelle) .

Dans l’essai de Londres, des cellules rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires seront injectées dans la rétine de personnes atteintes de la dystrophie maculaire de Stargardt, qui est une maladie héréditaire qui entraîne une perte progressive, voire totale, de la vision centrale.

Ce premier essai, qui devrait débuter dans les prochains mois, vise à tester la sécurité du traitement chez l’homme. Il faudra peut-être un certain temps avant que nous sachions si cela fonctionne. Si les résultats indiquent qu’il n’y a pas d’effets secondaires graves, de nouveaux essais chez un plus grand nombre de personnes permettront de mieux comprendre l’efficacité de ce traitement pour les personnes à différents stades de la maladie. Les chercheurs espèrent que le traitement peut également fonctionner pour d’autres affections oculaires, telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge, mais ce n’est qu’une théorie à l’heure actuelle et d’autres recherches seront nécessaires pour étudier cela.

Quelle est la maladie de Stargardt?

La maladie de Stargardt ou la dystrophie maculaire de Stargardt est la forme la plus courante de dégénérescence maculaire juvénile héréditaire, affectant environ un enfant sur 10 000. Pour développer la condition, les gens doivent hériter d’une copie du gène «mutant» de Stargardt des deux parents. Les parents eux-mêmes n’auront pas été affectés s’ils ne portent qu’une copie du gène.

La maladie affecte la zone de la rétine appelée maculaire, ce qui nous permet de voir directement en face de nous. Cette partie de la rétine est nécessaire pour les activités quotidiennes telles que la lecture et l’écriture. Les deux principaux changements qui se produisent sur la rétine sont une lésion ovale autour de la zone maculaire, que l’on appelle l’aspect «bronze battu» et qui provoque une détérioration progressive de la fonction des cellules maculaires au fil du temps. Le deuxième changement qui caractérise l’affection est l’apparition de taches jaunâtres autour de la lésion. Ce sont des dépôts de lipides (gras).

Les changements de la macular se produisent progressivement, de sorte que les personnes les plus touchées commencent à remarquer des problèmes visuels à l’adolescence. On peut conseiller aux patients d’éviter l’exposition à la lumière vive et de porter des lunettes de soleil protégeant contre les UV pour essayer de ralentir la progression de la maladie. Il n’y a actuellement aucun traitement pour prévenir la perte de vision. La plupart des personnes atteintes deviendront légalement aveugles (moins de 6/60 vision) à l’âge adulte en raison de la perte de leur vision centrale.

Quelles sont les cellules souches embryonnaires?

Les cellules souches embryonnaires sont uniques en ce sens qu’elles ont le potentiel de se développer (se différencier) en n’importe quel type de cellule corporelle adulte. La plupart des cellules souches embryonnaires sont prélevées sur des embryons fécondés in vitro en laboratoire (FIV), et les cellules sont ensuite cultivées en laboratoire, restant dans leur forme indifférenciée à moins que les chercheurs ne les mettent dans des conditions leur permettant de changer types de cellules. Dans des conditions de laboratoire, il a été possible de développer des cellules rétiniennes à partir de ces cellules, ce qui représente une avancée significative et pourrait potentiellement se traduire par de nouveaux traitements pour des patients ayant une perte de vision irréversible due à des lésions de leurs propres cellules rétiniennes. Dans un premier temps, les chercheurs devront tester la sécurité de la transplantation des cellules rétiniennes chez un petit nombre d’individus affectés.

Les journaux rapportent que l’équipe de Moorfields Eye Hospital a reçu l’approbation de poursuivre l’essai par l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Il s’agit de l’organe directeur britannique chargé d’assurer la sécurité publique en surveillant la sécurité de tous les traitements et procédures médicaux.

La technique a été initialement développée par la société américaine Advanced Cell Technology (ACT), qui a lancé des essais similaires aux États-Unis à partir de novembre 2010.

Comment l’essai sera-t-il effectué?

Les essais doivent commencer dans les prochains mois et seront dirigés par le professeur James Bainbridge, un des chirurgiens de la rétine de Moorfields, au centre de recherche biomédicale en ophtalmologie de l’Institut national de recherche en santé (NIHR), basé à Moorfields et à l’Université. College London (UCL) Institut d’ophtalmologie. Au cours d’une opération pouvant durer jusqu’à une heure, les cellules rétiniennes dérivées des cellules souches seront transplantées chez les adultes atteints d’une déficience visuelle sévère à la suite de la maladie de Stargardt, mais qui sont par ailleurs en bonne santé.

Quel est le but du procès?

À ce stade précoce du développement de la technologie, l’essai a un objectif principal: voir si la transplantation de cellules rétiniennes chez les personnes atteintes de la maladie de Stargardt est sûre. L’essai est important car il n’existe actuellement aucun traitement disponible pour la maladie de Stargardt. Par conséquent, si ce traitement est couronné de succès, il pourrait avoir un énorme potentiel et avoir un effet important sur la vie des personnes touchées.

Quand saurons-nous si cela a réussi?

Le potentiel de cette technique pour améliorer la vision ne sera pas connu pendant longtemps. Les quelques personnes qui sont traitées par la procédure dans cet essai initial devront être suivis pendant un certain temps pour évaluer leur changement visuel et tous les effets indésirables. Cependant, pour tester l’efficacité de la technique à fond, il faudra procéder à de nouveaux essais avec un nombre beaucoup plus important de personnes. De tels essais peuvent avoir lieu si ce premier essai démontre la sécurité de la technique.

L’essai en cours est spécifiquement lié aux personnes atteintes de la maladie de Stargardt. On espère qu’à l’avenir la technique pourrait être développée et éventuellement utilisée pour traiter d’autres troubles de la rétine, tels que la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), qui est la cause la plus fréquente de perte de vision liée à l’âge. Cependant, il est trop tôt pour spéculer sur d’autres utilisations potentielles de la technique à son stade actuel.